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Blood:噬血细胞性淋巴组织细胞增多症成年患者的诊疗

2019-4-18

Blood:噬血细胞性淋巴组织细胞增多症成年患者的诊疗

噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)是由异?;罨木奘上赴拖赴拘訲细胞导致的一种严重的炎症综合征。由影响淋巴细胞毒性和免疫调节的突变引发的原发性(遗传型)HLH最常见于儿童,而继发性(获得性)HLH最常见于成年人。继发性HLH继发于炎症或恶性肿瘤,但也可由自身…

Blood:功能异常的FIX可干扰正常的FIX发挥止血作用

2019-4-18

Blood:功能异常的FIX可干扰正常的FIX发挥止血作用

IX因子(FIX)可与内皮细胞下基底膜的胶原IV (Col4)结合。在B型血友病中,FIX-Col4的结合可减少输注的FIX的血浆回收率,在止血过程中具有重要意义。在交联反应阴性(cross-reactive material negative, CRM-)的B型血友病小鼠模型中评估输注的BeneFix(FIXWT)的回收情况…

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2019-4-18

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Blood:艾曲波帕(EPAG)与难治性重度再生障碍性贫血(rSAA)

2019-4-18

Blood:艾曲波帕(EPAG)与难治性重度再生障碍性贫血(rSAA)

基于43位患者治疗12周(50-150mg)的效果,艾曲波帕(EPAG)获得FDA批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血(rSAA)。反应动力学表明延长EPAG(150mg)的给药时间可加速反应速度,提高缓解率。研究人员招募了40位rSAA患者,EPAG 150mg/日,主要评估指标是24周时的缓解率?!?/p>

Blood:Bcor突变可诱发B-1淋巴祖细胞起源的急性白血病

2019-4-18

Blood:Bcor突变可诱发B-1淋巴祖细胞起源的急性白血病

中心点:Bcor截短突变协作NUP98-PHF23(NP23)融合可促进前体B-1急性淋巴细胞白血病。NP23/Bcor pro-B-1 ALL常发生Jak突变,对JAK抑制剂的体内外治疗敏感。摘要:大约10%的NUP98-PHF23(NP23)小鼠会进展成B1淋巴细胞祖细胞起源的侵袭性急性淋巴细胞白血?。╬ro B-1 ALL)…

Blood:染色质结合蛋白Phf6可限制造血干细胞自我更新

2019-4-14

Blood:染色质结合蛋白Phf6可限制造血干细胞自我更新

在各种血液病恶性肿瘤中,在X-连锁的PHF6基因上发现重复性的失活突变;PHF6基因编码一种染色质结合转录调节蛋白。但PHF6在正常造血中的作用以及其对肿瘤的抑制作用尚未完全明确。Satoru Miyagi等研究人员建立一种携带漂浮的Phf6等位基因的小鼠,并可在不同发育阶段的造血…

Blood:PD-1/PD-L1和p53缺失协同促进弥漫性大B细胞淋巴瘤进展

2019-4-13

Blood:PD-1/PD-L1和p53缺失协同促进弥漫性大B细胞淋巴瘤进展

难治性或复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)常与活化的B细胞样(ABC)亚型和驱动NF-kB的固有性激活和影响B细胞的终末分化的基因突变相关。

Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

2019-4-13

Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

很多遗传病,包括血友病,需要长期治疗。虽然肝靶向腺病毒(AAV)相关的基因疗法在治疗血友病的临床试验中取得了初步的成功,但尚未观察到长期、持续的治疗效果。现有研究人员对采用CRISPR/Case9介导的基因靶向疗法治疗B型血友病的效果进行研究。

【盘点】2019年4月11日Blood研究精选

2019-4-13

【盘点】2019年4月11日Blood研究精选

2019年4月11日Blood研究精选

Blood:CDK 6与骨髓增生性肿瘤

2019-4-13

Blood:CDK 6与骨髓增生性肿瘤

研究发现了CDK 6对骨髓增生性肿瘤进展过程中的作用,为疾病的治疗提供新的依据

Blood:miR-144/451通过调控Cox10的表达抑制线粒体呼吸

2019-4-13

Blood:miR-144/451通过调控Cox10的表达抑制线粒体呼吸

中心点:miR-144/451只抑制小鼠有核红细胞中一小部分的结合mRNAs。在红细胞生成过程中,miR-451可抑制线粒体呼吸。摘要:miR-144/451在红细胞前体中大量表达,促进其终末成熟,?;せ迕馐苎趸?。但是红细胞miR-144/451的靶mRNAs谱和相关的细胞信号通路尚不明确。一般…

Blood:先天性血栓性血小板减少性紫癜患者特征与治疗

2019-4-13

Blood:先天性血栓性血小板减少性紫癜患者特征与治疗

研究对先天性血栓性血小板减少性紫癜患者基因突变与临床表型的相关性进行了研究,预防性治疗可显著降低患者终末器官损伤风险

Blood:VWF的肝素结合结构域可结合生长因子促进新生血管形成

2019-4-13

Blood:VWF的肝素结合结构域可结合生长因子促进新生血管形成

中心点:VWF的肝素结合结构域可与生长因子结合。在伤口愈合过程中,VWF的肝素结合结构域与生长因子协同促血管生成。摘要:在伤口愈合过程中,生长因子(GFs)通过结合创面微环境中的细胞外基质成分,调控其分布、有效性和信号传导。细胞外基质蛋白可通过结合GFs调节血管生成…

Blood:Asrij/OCIAD1可抑制CSN5介导的p53降解,维持造血干细胞静态

2019-4-12

Blood:Asrij/OCIAD1可抑制CSN5介导的p53降解,维持造血干细胞静态

中心点:Asrij与COP9信号体亚基CSN5相互作用,可阻断MDM2介导的p53降解,维持小鼠骨髓HSC静止。Asrij是HSCs细胞中野生型p53稳定性的新型调节因子,可用于骨髓增生性疾病的靶向治疗。摘要:肿瘤抑制因子p53失活对肿瘤无限制的生长至关重要。但仅11%的恶性恶性肿瘤患者携带…

Blood:发现一个对颗粒细胞分化至关重要的增强子!

2019-4-12

Blood:发现一个对颗粒细胞分化至关重要的增强子!

中心点:小鼠Cebpe的表达受位于其TSS下游6kb的增强子调控。敲除小鼠Cebpe TSS下游6kb的增强子可完全阻滞粒细胞分化。摘要:CCAAT/增强子结合蛋白epsilon(CEBPE)是粒细胞分化的一个重要的转录因子。CEBPE突变常见于中性粒细胞特异性颗粒缺陷(SGD)的个体,SGD的特征是中…

Blood:B细胞中的慢性CD30信号可促进淋巴瘤的发生

2019-4-9

Blood:B细胞中的慢性CD30信号可促进淋巴瘤的发生

中心点:CD30信号通路驱动转基因小鼠的B1细胞和浆细胞扩增。小鼠B细胞中的慢性CD30信号可促进B细胞淋巴瘤的发展。摘要:CD30在多种B细胞淋巴瘤上均有表达,如霍奇金淋巴瘤、原发性渗出性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。在正常组织中,CD30在部分活化的B淋巴细胞和T淋巴细胞…

Blood:ASCT后采用Pembrolizumab巩固治疗可提高经典霍奇金淋巴瘤患者的预后

2019-4-9

Blood:ASCT后采用Pembrolizumab巩固治疗可提高经典霍奇金淋巴瘤患者的预后

中心点:在自体干细胞移植后,采用Pembrolizumab(Keytruda,一种抗癌药)阻断PD-1具有可接受的安全性。该治疗方案可使经典霍奇金淋巴瘤患者(包括高?;颊撸┗竦媒细叩奈藿勾婊盥剩≒FS)。摘要:自体干细胞移植(ASCT)仍是复发性/难治性经典霍奇金淋巴瘤(RR cHL)患…

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骨髓增生异常综合征中国诊断与治疗指南(2019年)

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,…

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